niños curados

Ahí los tenéis, felices y sobre todo VIVOS. La ciencia, que últimamente sufre el desprecio de los gobernantes, nos da la esperanza que nos niegan los políticos. El trabajo duro y mal remunerado de muchos investigadores ha logrado un nuevo hito. Salvar a seis niños condenados a muerte.

La terapia génica es el arma más efectiva para luchar contra muchas enfermedades raras y no tan “raras”. Imaginen a unos padres que ven como dos de sus hijos sanos enferman a los 18 meses y mueren a los cuatro años. El enemigo a batir, en su caso,  era una enfermedad neurodegenerativa llamada leucodistrofia metacrómatica. El tercer hijo ha logrado burlar al destino gracias, parece mentira, al virus del SIDA.

terapia génica

Gráfico de el diario EL PAÍS

Hasta ahora este tipo de terapia podía provocar leucemia porque los “vehículos” utilizados activaban una parte del ADN responsable del cáncer. Pero una de esas mentes prodigiosa, se preguntó por qué no utilizar otro tipo de virus y consiguió convertir al malo de la película en el mejor aliado. El virus del SIDA, el temido VIH, resultó el “taxi” perfecto para este servicio. Lo primero era quitarle todas las piezas (se modifica para que sólo conserve el 2% de su genoma original) y luego se le encargó transportar el gen que les faltaba a los niños hasta las células de sus médulas óseas.

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Virus del SIDA

Se trata de extraer células madre hematopoyéticas (las precursoras de las células de la sangre) de la médula ósea que “infectan” con unos lentivirus VIH modificados que llevan el gen correcto; luego vuelven a meterles las células, como en un trasplante de médula convencional. La revista Science ha publicado este trabajo y aunque sus responsables no quieren hablar de cura definitiva reconocen que casi, casi es un milabro. Bendita ciencia…